Algemene informatie over het project BNMDR-SMA

Naam van het project

Belgian Neuromuscular Diseases Registry: Spinal Muscular Atrophy

Project afkorting

BNMDR-SMA

Project code

HDBP0198

Primaire organisatie die toezicht houdt op de uitvoering van het project

• Sciensano

Partnerorganisatie die deelneemt aan het project

• Niet beschikbaar

Organisatie die opdracht heeft gegeven voor dit project

• Rijksinstituut voor ziekte- en invaliditeitsverzekering (RIZIV)

Organisatie die geldelijke of materiële steun verleent

Korte beschrijving van het project

Spinale musculaire atrofie (SMA) is een zeldzame genetische neuromusculaire aandoening die wordt gekenmerkt door een verlies van motorische neuronen in het ruggenmerg en de hersenstam, wat leidt tot spierzwakte en atrofie. De geschatte incidentie is ongeveer 1:10.000 levend geborenen.

TREAT-NMD is een neuromusculair netwerk dat ervoor moet zorgen dat de meest veelbelovende nieuwe therapieën de patiënten zo snel mogelijk bereiken. Het TREAT-NMD Global Network of SMA Registries (n=49) verzamelt een gemeenschappelijke kerndataset en wordt bestuurd door het TREAT-NMD Global Database Oversight Committee (TGDOC). Onderzoekers en de industrie kunnen via het comité geanonimiseerde en geaggregeerde gegevens opvragen, zodat er één toegangspunt is tot deze diverse en uitgebreide dataset.

De TREAT-NMD SMA core dataset met 23 gegevensitems werd opgericht in 2008, toen het hoofddoel van de registers de voorbereiding op en de werving van klinische proeven was. In het huidige SMA-landschap is er behoefte aan meer wijdverspreide longitudinale gegevensverzameling ter ondersteuning van toekomstig onderzoek en post marketing surveillance (PMS) vereisten voor opkomende therapieën. Met dit in gedachten heeft TREAT-NMD de kerngegevensverzameling voor hun SMA-registers herzien en uitgebreid.

Regelgevend kader van dit project

Raadpleeg de informatie over het regelgevend kader op de fair.healthdata.be pagina's.